Учени за пръв път тестват редактиране на гени вътре в тялото в опит да се справят с нелечимо заболяване, което постоянно променя ДНК на пациента, съобщи в. "Гардиън".

В понеделник 44-годишният Брайън Мадукс е получил интравенозно милиарди копия на коригиращ ген и генетичен инструмент, който да изреже неговата ДНК на точното място. Той страда от метаболитна болест, наречена Синдром на Хънтър.

"Смиряващо е да съм първият, който тества това. Готов съм да поема риска. Дано помогне на мен и на други хора", обяснява Мадукс.

Риск наистина има - не се знае точно какви промени ще създаде процедурата, но те вероятно ще са постоянни. От друга страна, със Синдром на Хънтър ще е чиста проба късмет, ако доживее до 50 години - причината е, че му липсва ензим, който разгражда определени въглехидрати, които се натрупват в клетките и създават проблеми в цялото тяло.

Ако новата техника бъде успешна, тя ще даде значителен тласък на нововъденията в областта на генната терапия. Учените вече редактират гените на хора, като променят клетките в лабораторията и след това ги връщат в пациентите. Или като правят редакции в ембриони, преди да се развият. Има и генни терапии, които не включва редактиране на ДНК.

Но тези методи могат да се ползвам само за ограничен вид болести - от Синдрома на Хънтър страдат около 2000 души в целия свят. А сляпото редактиране на ДНК може да увеличи шанса за рак. От друга страна, страдащите от този тип заболявания са малко, защото повечето умират в ранна детска възраст.

Дали новият метод работи можем да разберем в следващия месец - а изследванията ще го потвърдят със сигурност до три месеца.