Страничните ефекти са непредсказуеми, последствията са почти непредвидими и въпреки това руският микробиолог Денис Ребриков дръзва да иска да прави това, което тревожи учени и експерти: да редактира човешки гени. Той иска да даде възможност децата на родители, родени глухи поради генетична мутация, да могат да чуват. Много преди тяхното раждане той иска да използва технологията „Crispr-Cas9“, за да редактира техния геном, тяхната ДНК.

Ребриков би следвал стъпките на китайския учен Хъ Дзиенкуей, който обяви раждането на първите момичета-близнаци с редактирани гени през ноември 2018 г., привличайки международно внимание и възмущение. В отговор група етици и учени, включително създателите на „Crispr“, призоваха за мораториум върху клиничното използване на технологията. Те твърдят, че никой не би могъл да предвиди потенциалните странични ефекти от редактирането на човешки зародишни линии. Но Ребриков заявява, че е време за повече научени факти и затова иска да продължи с изследванията си.

Защо? Кога? Как? Тези въпроси му задава изданието „Цайт Онлайн”.

В момента Ребриков е в контакт с пет двойки с увреден слух по генетични причини. Всички те искат да имат деца, които са способни да чуват, но при тях не е възможно. Всяко тяхно дете би наследило същата форма на глухота, причинена от мутации в специфичен ген, наречен GJB2.

„Искам да поправя това чрез изрязване и заместване на мутацията в генетичния код, ДНК. Това може да стане с помощта на техника, наречена „Crispr-Cas9”, твърди молекулярният биолог.

„Crispr-Cas9“ е система, която се намира в определите бактерии. Учените могат да я програмират да се насочва към специфични участъци от ДНК и да я редактира, като модифицират трайно гените в живи организми.

Тъй като „Crispr“ се използва за изрязване на избрани ДНК вериги, методът се нарича също и „генна ножица“. Проблемът с това обаче е, че в момента не е ясно как точно режат ножиците или дали не правят малки, непредвидени промени – наричани нецелеви ефекти – с неизвестни последици за други части от генома.

На тези опасения Ребриков отговаря, че екипът му работи стъпка по стъпка, внимателно проверявайки действията на генните ножици. Все още не се работи с ембриони, засега се правят проверки дали процедурата е ефективна и безопасна. Вече са били използвани сперматозоиди и яйцеклетки от донори без генни дефекти, за да търсят нежелани странични ефекти.

„Едва ако сме сигурни, че няма нецелеви ефекти, ще повторим експеримента с двойките. И ако след много последващи проверки направим бебетата, те ще бъдат под много внимателно наблюдение, за да сме сигурни, че процедурата е безопасна”, казва Ребриков.

Микробиологът не е съгласен, че внасяйки промени в гените на човек, върши нещо неестествено и противоприродно.

„Напротив – казва той. – Когато поправяме мутацията, ние просто връщаме мутантния ген към нормалното му естествено състояние. Може би в далечното бъдеще ще можем да говорим за някакво въвеждане на нови генни поредици, но сега случаят не е такъв.”

Ребриков признава, че не се ориентира добре в правото и не може да каже дали това, което смята да направи, е напълно законно – но по този въпрос разчита на своите юридически консултанти, според които „процедурата попада в законно сива зона”. Заради липсата на ясни правила ще бъде търсено персонално разрешение за извършване на генното редактиране – по аналогия с персоналните разрешения за използване на някои наркотици при определени пациенти.

Руското здравно министерство вече се е съгласило да приеме документите, но първо трябва има ясен клиничен случай и добри резултати, показващи, че системата е безопасна за използване. Според Ребриков, получаването на разрешение от правителството може да отнеме между няколко месеца и година.

Площад Славейков