Трима пациенти с тежки автоимунни заболявания в Китай са влезли в ремисия след новаторско лечение с генетично модифицирани имунни клетки. Терапията, базирана на технологияга CRISPR и инженерни Т-клетки, използва дарени клетки, вместо тези на самите пациенти. Този пробив не само предлага възможности за по-достъпно лечение, но и проправя пътя към масовото производство на персонализирани терапии.

Един от пациентите, 57-годишният Гонг от Шанхай, страда от системна склероза — състояние, което уврежда съединителната тъкан и може да доведе до втвърдяване на кожата и увреждане на органи. Само три дни след терапията Гонг разказва, че е почувствал значително подобрение: кожата му е станала по-мека, а той е успял отново да движи пръстите си и да отвори устата си, което му е било трудно преди това. Само след две седмици той се връща на работа и повече от година по-късно продължава да се чувства чудесно.

Как работи терапията?

Новото лечение е базирано на така наречените CAR-T клетки (Chimeric Antigen Receptor T-cells), които са специално модифицирани, за да разпознават и унищожават вредни В-клетки, отговорни за автоимунните реакции. До момента CAR-T клетките показват голям потенциал при лечението на рак на кръвта и вече са одобрени в САЩ за подобни приложения. Но за разлика от тях, новата терапия не разчита на клетки от самия пациент, а използва дарени Т-клетки, които се модифицират с помощта на CRISPR. Това намалява времето и разходите за създаване на индивидуализирано лечение.

Изследването, проведено от екипа на д-р Сю Хуци от Военноморския медицински университет в Шанхай, е първото, което демонстрира успешни резултати при автоимунни заболявания. Пациентите, които са преминали през лечението, остават в ремисия повече от шест месеца след терапията​. Това е значителен успех, като се има предвид тежестта на заболяванията, които обикновено не реагират добре на стандартните лечения.

Автоимунните заболявания са сериозен и нарастващ глобален проблем. По данни на изследване, публикувано в The Lancet, около 10% от населението на света страда от едно или повече автоимунни заболявания, като най-често засегнати са жените (13% спрямо 7% при мъжете)​. През последните две десетилетия разпространението на някои автоимунни заболявания, като болестта на Грейвс и целиакия, се е удвоило​.

Успешното използване на модифицирани Т-клетки от донори може напълно да промени лечението на тези болести. Вместо да се създава терапия за всеки отделен пациент, една единствена дарителска клетка може да бъде използвана за производство на лечение за стотици пациенти. Това не само би намалило цената, но и би ускорило процеса на производство, което е от решаващо значение за пациенти с тежки автоимунни състояния.

Предизвикателства и бъдещи изследвания

Въпреки обнадеждаващите резултати, терапията все още е в ранен етап на развитие. Необходими са допълнителни изследвания, за да се потвърди дълготрайната ефективност и безопасност на лечението. Едно от основните предизвикателства е дали тялото на пациента ще приеме дарените клетки в дългосрочен план, без да ги отхвърли. Освен това учените трябва да наблюдават възможността за развитие на тумори — страничен ефект, наблюдаван при някои пациенти, лекувани с CAR-T клетки срещу рак.

Ако тези проблеми бъдат преодолени, терапията с CRISPR-модифицирани Т-клетки може да се превърне в основен метод за лечение не само на автоимунни заболявания, но и на множество други тежки състояния, които досега са били трудни за контролиране.

Този материал е написан с помощта на изкуствен интелект под контрола и редакцията на поне двама журналисти от Клуб Z. Материалът е част от проекта "От мястото на събитието предава AI".