Първата по рода си генетична модификация на клетки вътре в човешкото тяло е на път да стане реалност, пише научното издание New Scientist. Учени планират да добавят здрави гени сред мутирали такива, за да излекуват хемофилия В - затруднено кръвосъсирване, което може да доведе до внезапни вътрешни кръвоизливи.

Новината е оповестена по време на Международната среща по въпросите на генетичната модификация при хора, провеждаща се във Вашингтон. По време на форума е била представена и революционна техника за генетична модификация, наречена CRISPR, която тепърва ще се прилага при хора.

С CRISPR може да се премахва, добавя или изменя ДНК на точно определени места в генома. Методът е евтин и лесен за прилагане, но изключително прецизен, затова се предполага, че има потенциала да лекува редица заболявания. Вече е използван при случаи на левкемия и инфекция с ХИВ. Разликата е, че при тях мутиралите клетки са били отстранявани от тялото преди модифицирането на гените.

Предстоящият опит ще използва инструмент за изрязване на ДНК, който може да се инжектира директно в кръвния поток. Хемофилията се причинява от мутация на ген, който инструктира черния дроб да произвежда съсирващ протеин, наречен фактор IX. Хората с мутация не произвеждат достатъчно фактор IX и трябва да избягват дейности, който могат да причинят порязвания и физически травми. Състоянието се контролира с трансфузии на фактор IX, но много хора страдат от усложнения.

С най-новия си експеримент учените ще се опитат да вмъкнат в генома нормалната форма на мутиралия ген, за да дадат шанс на организма да възстанови обичайните функции на кръвосъсирване. Техниката вече е прилагана при мишки и примати с липсващ ген за фактор IX. Третираните мишки са започнали да произвеждат фактор IX в нормални нива и кръвта им е започнала да се съсирва. Екипът ще тества техниката при възрастни пациенти с хемофилия В.

Ако опитът се окаже успешен, медицината ще може да намери лек за почти всички наследствени заболявания. Освен това ще може да "поправя" всички вреди, които т. нар. лоши гени могат да ни причинят. Някои учени предполагат, че именно те са виновни за наднорменото тегло и затлъстяването, агресивното поведение, че даже и за алкохолизма. С гените се обяснява дори интелектът на хората, възможността за приспособяване и устойчивостта на организма при промени в социалния ни свят. От гените зависят също цветът на очите и първичните полови белези. Предполага се, че с възможността за тяхната подмяна човечеството ще може да направи истински революционен скок в еволюцията си.